里程碑！FDA首次基于真实世界用药数据批准辉瑞Ibrance新适应症：男性乳腺癌

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4月4日，辉瑞宣布FDA批准Ibrance（哌柏西利）新适应症的补充申请，联合一种芳香酶抑制剂或者氟维司群用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌。

FDA此次批准主要基于美国电子健康记录数据，以及IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界肿瘤的男性患者中的用药数据。

辉瑞产品开发全球负责人、肿瘤产品首席开发官Chris Boshoff博士表示：“男性乳腺癌患者的治疗选择有限，此次新适应症的获批可以让他们得到创新的抗癌疗法。同时，也非常感激FDA的密切沟通和开放态度，允许我们以真实世界用药提交上市申请并将创新药物带给最需要的患者。”

Ibrance是全球首个上市的 CDK4/6抑制剂。2015/2/3被FDA加速批准，联合来曲唑一线治疗绝经后女性的ER+/HER2-晚期乳腺癌；2016/2/19被FDA批准联合氟维司群二线治疗接受过内分泌治疗后疾病进展的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。2017/3/31被FDA批准联合芳香酶抑制剂一线治疗绝经后女性ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌（此次获批同时也将2015年的加速批准转变成了完全批准）。

如今，Ibrance联合芳香酶抑制剂可以作为一线疗法同时用于女性和男性ER+/HER2-乳腺癌。Ibrance也是全球首个可以用于男性乳腺癌的CDK4/6抑制剂。

男性乳腺癌患者同盟创始人Bret Miller表示：男性乳腺癌的治疗选择非常有限，如今能够使用Ibrance对于患者来说意义重大。我们非常赞赏FDA采用真实世界数据批准一个新药上市这种创新审批方式。

真实世界数据在扩大已上市创新药的使用范围方面发挥的作用越来越大。由于男性乳腺癌患者极其罕见，乳腺癌临床试验招募患者时也很难招募到男性患者，这就是得几乎没有针对男性乳腺癌的新药获批上市。据估计，2019年美国大约会有2670例新确诊男性乳腺癌病例，500例死亡病例。

美国2016年颁发的《21世纪治愈法案》旨在加速创新药物的研发，鼓励把创新的药物和先进疗法更有效率地带给患者，同时该法案也额外关注了FDA将真实世界数据作为其审批决策的依据。

关于Ibrance在男性ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中的详细用药数据分析将在不久后召开的学术会议上公布。基于非常有限的上市后报告和电子健康记录数据，Ibrance在男性乳腺癌患者中的安全性特征与女性乳腺癌患者一致。

CDK4/6 是调节细胞周期的关键因子，能够触发细胞周期从生长期(G1 期)向 DNA 复制期(S 期)转变，CDK4/6 抑制剂将细胞周期阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤细胞增殖的作用。

目前全球共批准上市了3款CDK4/6抑制剂，2018年市场规模46.08亿美元，其中辉瑞Ibrance独占近90%，一款小分子药卖出了单抗的风采。礼来的Verzenio比诺华的Kisqali晚上市了6个月，但是市场表现更佳，已经反超了第2名。由于其他在研CDK4/6项目最快的也处于II期阶段，这个领域的新药竞争格局也算比较明朗了。