动脉网（公众号：vcbeat）获悉，2019年2月28日，生物技术公司Sarepta Therapeutics （NASDAQ：SRPT）宣布以1.65亿美元收购Myonexus Therapeutics。去年5月，Sarepta Therapeutics就将业务扩展至肢体带状肌营养不良症，同时还斥资6000万美元获得Myonexus Therapeutics旗下五种基因疗法的授权和收购该公司的选择权。
该收购协议旨在扩大Myonexus Therapeutics五个基因疗法项目渠道。这五个研究项目使用的基因治疗平台都是由全国儿童医院（Nationwide Children's Hospital）授权的，该平台旨在全面而稳健地为心脏和骨骼肌（包括横膈膜）提供治疗，同时避免触及血脑屏障。
所有五种基因治疗候选方案均旨在为五种不同类型的肢带型肌营养不良症提供矫正治疗，分别是（LGMD）-LGMD2B、LGMD2C、LGMD2D、LGMD2E和LGMD2L。这5个项目中有3个还处于临床阶段，目前进展最快的是用于治疗LGMD2E的药物MYM-101。MYM-101是一种基因治疗候选药物，旨在转移编码和恢复β-sarcoglycan蛋白的基因，目的是恢复相关的蛋白复合物。
项目中进展第二快的是MYO-102，一种针对LGMD2D或α-sarcoglycanopathy的疗法。FDA于今年1月批准了MYO-102作为孤儿药的资格认定，并要求进行肌内注射（IM）第I阶段的研究和孤立肢体灌注（ILP）第I/IIa阶段的研究，以评估其安全性。
Sarepta Therapeutics的首席执行官Doug Ingram在一份声明中说：“目前我们正在开发的5种LGMD基因疗法极有可能挽救更多罕见基因疾病患者的生命。我们对这些项目的信心源于这样一个事实，即我们的微肌营养不良基因疗法和Myonexus Therapeutics的项目有很多共同之处，包括使用来自全国儿童医院发明的平台、AAVrh74的共享载体，以及迄今为止类似的临床前安全性数据。”
Myonexus总裁兼首席执行官Michael Triplett博士补充说：“不到一年前，我们就与Sarepta有过合作，因为我们共同的目标是为患有衰弱和致命疾病的患者开发LGMD疗法。这次收购协议巩固了我们的承诺，即代表目前没有治疗选择的患者，迅速推进新的疗法。”
Sarepta Therapeutics是一家生物技术公司，前身为AVI BioPharma。Sarepta Therapeutics致力于开发一流的、基于核糖核酸（RNA）的疗法，以救治严重的罕见病和传染病患者。Sarepta Therapeutics的研发团队已经开发出多种基于RNA的疗法，包括他们的主要临床候选药物eteplirsen，用于治疗杜氏肌营养不良症（一种使人衰弱、危及生命的遗传疾病）。
Myonexus Therapeutics是一家生物技术公司，专注于临床阶段罕见疾病的基因疗法。Myonexus Therapeutics在全国儿童医院关于肌萎缩症基因治疗领先的技术基础上，首次开发出针对肢体束状肌萎缩症（LGMD）2D型、2B型、2E型、2L型和2C型的治疗方案。
（编译：宁晨）
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