罕见病生物制药公司Palvella获得1000万美元资金支持，以开发治疗先天性甲肥厚药物

动脉网（微信号：vcbeat）获悉，12月18日，美国罕见病生物制药公司Palvella Therapeutics与Ligand Pharmaceuticals（NASDAQ：LGND）达成开发资金和特许权使用费协议，以推进Palvella的主要候选药物PTX-022（QTORIN™雷帕霉素制剂）治疗先天性甲肥厚（PC）。

根据协议条款，Palvella将从Ligand获得1000万美元，以换取里程碑款项和PTX-022未来销售的个位数专利使用费。作为协议的一部分，Palvella将继续负责PTX-022在全球范围内所有临床开发、监管、制造、营销和其他商业化活动。

Palvella是一家罕见疾病生物制药公司，由生命科学和罕见疾病行业资深人士于2015年在美国宾夕法尼亚州创立。该公司致力于通过改变生命的病原体靶向疗法的开发和商业化，为患有衰弱性罕见遗传疾病的患者提供服务，不过这种疗法目前尚未得到批准。

“Ligand在与世界领先的生物制药公司合作开发重要药物方面，拥有成功经验。”Palvella总裁兼首席执行官Wes Kaupinen表示，“与Ligand的合作是Palvella改善PC患者生活质量的又一个里程碑，这笔资金将进一步促进Palvella开发PTX-022的商业价值。”

目前，Palvella正在进行PTX-022治疗PC的2/3期临床研究。PC是一种罕见的慢性衰弱和终生单源性疾病，在这种疾病中，负责角蛋白生成的基因突变导致角化细胞增殖失调，进而增加皮肤脆弱性，导致脚的足底皮肤屏障功能受损。因此，受此疾病影响的人在行走方面有困难，经常需要使用助行器或其他活动方式，比如用手和膝盖爬行。

PC研究领域的顶尖科学家发现了QTORIN™在PC中的潜力，他们认为，mTOR抑制剂对突变角蛋白基因有直接作用机制，而突变的角蛋白基因是导致同源性甲肥厚的根本原因。QTORIN™使用高度特异性的赋形剂组合，使mTOR抑制剂能够分布到基底角质形成细胞中，这种角质形成细胞含有突变角蛋白基因，是先天性甲肥厚的主要诱因。

PTX-022在美国获得多种使用方法专利支持，将在2032年广泛涵盖mTOR抑制剂在先天性甲肥厚中的应用。PTX-022还获得了FDA快速通道认证、FDA孤儿药认证和EMA孤儿药认证。

Ligand成立于1987年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家生物制药上市公司，专注于开发或获取有助于制药公司发现和开发药物的技术。（NASDAQ：LGND）

Ligand擅长药物发现，早期药物开发，产品重组和合作等，经常与其他制药公司合作，利用他们最擅长的方式进行后期药物开发。该公司的业务模式是通过提供多元化的生物技术和医药产品收入流组合，为股东创造价值。