美国FDA授予第一款针对自杀性双相抑郁症口服药物突破性疗法认证

动脉网（微信：vcbeat）获悉，美国当地时间2018年11月13日，一家处在临床阶段的制药公司 NeuroRx，宣布其研发的药物NRX-101，已经获得美国FDA授予的突破性疗法认证。该药物主要用于治疗具有急性自杀意念和行为（ASIB）的严重双相抑郁症患者，这也是第一款被授予突破性疗法认证的口服速效抗抑郁药物。今年4月，FDA还为该公司正在进行的关键的2b/3期临床试验发布了一项特别协议（SPA）。NeuroRx在最近一项报告中公布了其在STABIL-B研究中取得的振奋人心的研究结果，该研究表明NRX-101的耐受性良好，没有严重的不良事件及中断副作用。

NRX-101是一种由固定剂量的D-环丝氨酸（DCS）、NMDA拮抗剂、lurasidone组成的口服药物组合，具有5-HT2a受体拮抗剂活性。与此前批准的所有抗抑郁药物相比，DCS能提高两种神经递质的水平，即谷氨酸和谷氨酰胺（Glx）。因此，NRX-101可能代表了一种新的抗抑郁药物类别——具有真正降低严重双相抑郁症患者自杀念头的潜力。而此前基于血清素的抗抑郁药物，一定程度上存在着增加某些脆弱人群自杀概率的风险。

图片来源于NeuroRx官网

NRX-101能够成为首款获得FDA突破性疗法认证的口服速效抗抑郁药物的关键原因在于，其在多中心STABIL-B可行性研究中获得的临床数据，这项研究旨在评估NRX-101与lurasidone对照组相比的临床效果。这些数据将于下个月在美国神经精神药理学会年会上公布。

NeuroRx的首席执行官Jonathan Javitt表示：“FDA对NRX-101授予突破性疗法认证，是因为认识到了目前严重双相抑郁患者所面临的特殊的未被满足的医疗需求。这些患者以前几乎被排除在目前市场上所有抗抑郁药物的临床试验之外。我们渴望改变这一现实，因为每年有超过15万美国人接受紧急护理，每年有超过2.5万人死于这种致命疾病。”

双相抑郁症也被称为双向情感障碍症，目前影响着全美约570万患者，其特征是会使患者的情绪发生显著变化，患者会经历从躁狂症到轻度躁狂症，最后过渡至抑郁症的过程。双相抑郁症引发的患者自杀概率远远高于重度抑郁症患者，有数据显示，有高达20%的此类患者自杀，而超过50%的双相抑郁症患者曾经尝试过自杀。此前，唯一获得过FDA批准的自杀性双相抑郁症治疗方法是电惊厥疗法（ECT），它可以增加大脑中Glx的水平。CET疗法虽然可以有效降低患者自杀概率，但它却有着无数的众所周知的副作用，包括精神混乱和记忆丧失等。同时，市场上大多数常用的抗抑郁症药物，都带有FDA规定的警告标签，用于识别增加自杀风险的可能性。

NeuroRx目前正在SPA下进行一项关键的2b/3期临床试验，即通过对比每日口服NRX-101疗法与标准治疗（lurasidone），来治疗在氯胺酮初始稳定后的严重双相抑郁和急性自杀意念患者。此前，NeuroRx已经在2017年8月被FDA授予了FAST TRACK认证。

突破性疗法认证被设立于2012年美国FDA出台的《安全和创新法案》（FDASIA）中，旨在加速药物和生物制剂的开发和审查，这些药物和生物制剂主要被用于治疗严重或危机生命的疾病。初步临床证据显示，被授予突破性疗法认证的药物和生物制剂，可以显著改善原有疗法的临床结果。从该项目设立初期截止至2017年，仅有46种药物获得该项认证，其中38种药物被用于治疗癌症、传染病和代谢性疾病。突破性疗法认证意味着FDA对高效药物开发的承诺和强化指导，与其他FDA优先项目或没有优先指定的药物相比，它的平均开发时间能被大大缩短。

NeuroRx成立于2015年，总部位于美国特拉华州威尔明顿，是一家处在临床阶段的生物制药公司。该公司正在推进一项主要候选药物NRX-101的临床研究，该药物是世界上第一款治疗双相抑郁症急性自杀意念/行为（ASIB）的口服治疗药物。此前，NeuroRx已经于2016年获得670万融资。