治疗蛋白质缺陷相关疾病，Proteostasis Therapeutics将获7430万美元新一轮融资

2018年10月24日，动脉网（微信号：VCbeat）获悉，Proteostasis Therapeutics（Nasdaq：PTI）宣布发行1100万支普通股，每股定价6.75美元。在扣除承销折扣、佣金以及发行成本之前， Proteostasis预计获得7430万美元的总融资。Proteostasis已授予承销商30天期权以及额外165万股普通股的购买权。此次发行如果满足惯例成交条件，预计将于2018年10月26日左右完成。Leerink Partners、Piper Jaffray＆Co.和Cantor Fitzgerald＆Co.担任此次股票发行的联合配售代理人，HC Wainwright＆Co担任此次发行的首席经理。

Proteostasis打算利用该笔资金研发PTI-428的关键通路，并继续推进PTI第3阶段的药物PTI-428、PTI-801和PTI-808的三联疗法，以及用于立项研究的初始材料、营运资金以及其他一般企业用途。

Proteostasis于2016年2月完成IPO，获5000万美元融资，此前该公司完成3轮融资，共获1.11亿美元。

Proteostasis专利性的DRT™平台基于功能性相关细胞测定的表型筛选方法，以及最先进的药物化学工具，研发调节蛋白质稳态的的新药物。Proteostasis利用该平台开发了新的三联CF（囊性纤维化）疗法。目前，该疗法处于临床前开发阶段，三联疗法的药物包括： PTI-428，一种 CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）放大器，最先进的临床候选药物，可以增加基因型中体外CFTR蛋白水平，是一种首创新药；PTI-801，一种 CFTR体外校正剂，与已知校正剂有着良好的协同作用；PTI-808，目前处于临床前开发阶段，是一种CFTR增效剂，具有体外增强突变基因 F508del CFTR的作用，当与PTI-428和PTI-801联用可使F508del CFTR恢复到正常水平 。

Proteostasis研发管线

CF是一种威胁人类生命健康的常染色体隐性遗传疾病，全世界有7万人患有这种疾病。现如今，虽然疾病治疗方案的改善和治疗CF的新药的出现延长了患者预期寿命（一些CF患者现在可以活到40岁以上），但是CF仍然是导致过早死亡的无法治愈的疾病。

研究表明， CFTR基因的突变已经确定为CF的诱因。目前，治疗CFTR基因选择性突变的是一类称为CFTR的调节剂。2018年3月，FDA指定Proteostasis研发的CFTR放大器PTI-428为突破性治疗药物，这将加速PTI-428的开发和审查，除PTI-428之外，获得指定突破性治疗药物的CFTR调节剂还有Kalydeco®和Orkambi®。

目前，Proteostasis正利用其专利性的技术平台与多个医药公司合作：与Astellas Pharma合作研究和鉴定未折叠蛋白反应（UPR）通路的疗法，还与Biogen合作研究和鉴定神经退行性疾病的治疗候选药物。

Proteostasis Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发小分子疗法来治疗CF和由其他异常蛋白质加工引起的疾病。Proteostasis成立于2017年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿。