抗转录疗法初创公司Stoke Therapeutics完成9000万美元B轮融资

2018年10月24日，动脉网（微信号：VCbeat）获悉，生物技术公司Stoke Therapeutics完成了9000万美元B轮融资。此轮融资由RTW Investments领投，参投方包括创始投资者Apple Tree Partners和新投资方RA Capital Management、Cormorant Asset Management、Perceptive Advisors。该笔资金由Janus Henderson Investors、Redmile Group、Sphera Funds Management和Alexandria Venture Investments管理。同时，RTW Investments的医学博士Roderick Wong，RA Capital的Matthew Hammond博士和Cormorant Asset Management的Bihua Chen将以观察员身份加入董事会。

Stoke打算利用这笔资金推进其用于Dravet综合征（一种从婴儿期开始的罕见和灾难性顽固性癫痫）和其他严重遗传疾病的反义寡核苷酸药物的研发管线。

Stoke开创了一种独特的治疗平台TANGO，使用反义寡核苷酸来增加遗传性疾病中功能降低的蛋白质的表达。通过调节基因表达的关键步骤—RNA剪接，增加可转化为蛋白质的信使RNA的产生。该技术是由科学创始人Adrian Krainer博士、冷泉港实验室、RNA剪接专家和最近批准的反义疗法SPINRAZA® （nusinersen）的发明者合作开发的。Stoke已取得冷泉港实验室和南安普敦大学对于TANGO专利的独家授权，并积极推进治疗Dravet综合征的候选药物，预计在2020年进入临床研究。

该候选药通过靶向RNA的剪接，上调Dravet综合征患者中缺失的蛋白质。这种反义寡核苷酸药物从脊柱注射进入人体，每四个月注射一次。Stoke还建立了一个强大的候选药物研发管线，治疗中枢神经系统、眼睛、耳朵、肝脏和肾脏的其他疾病。

Stoke的研发管线

Stoke自创建以来验证了数百种疾病的靶基因，这些靶基因可以通过上调其专有TANGO（靶向增强核基因输出）平台，优先靶向包括中枢神经系统、眼睛和肝脏在内的可反向寻址的组织。虽然Stoke最初是研究的是单一突变基因功能降低引起的遗传性疾病，但其TANGO平台也可以通过靶向增强非突变基因来逆转疾病进程或预防疾病。

2018年1月，Stoke获Apple Tree Partners投资的4000万美元A轮融资，以推进其多个临床前研发计划。

Stoke Therapeutics的CEO、医学博士Edward M. Kaye说道：“我们的技术最初是为了研究Dravet综合症等疾病的遗传原因，而不仅仅是缓解症状，我们希望可以预防这些疾病长期致残的后遗症。我们很高兴得到这样一群优秀的跨界投资者的支持，以加快临床试验的进展。”

Stoke Therapeutics成立于2018年，总部位于美国马萨诸塞州的贝德福德，致力于增加基因表达以治疗影响中枢神经系统的眼、耳、肝和肾的严重遗传疾病。Stoke的技术是第一种基因特异性疾病调节方法，以预防癫痫发作并减少发育缺陷。