获孤儿药认定治疗EB，Castle Creek Pharma完成7180万美元新一轮融资

2018年10月22日，动脉网（微信号：VCbeat）获悉，生物制药公司Castle Creek Pharma（以下简称CCP）完成7180万美元新一轮融资，此轮融资由Fidelity Management and Research Company和Valor Equity Partners参投，距上一轮4800万美元风险融资相隔两年。目前，CCP已获得约1.2亿的总融资。

CCP打算利用这笔资金继续与台湾台北的罕见病生物制药公司TWi Biotechnology合作生产和开发CCP-020，以治疗EBS（单纯性大疱性表皮松解）。

EBS是EB（表皮溶解水疱症）最常见的类型，是一种罕见的遗传病，该疾病会使患者的皮肤极其脆弱，让患者的皮肤在遭到轻微损伤时就会出现轻至重度的起泡、皮肤糜烂和表皮层剥落的症状。CCP-020是一种局部外用的1％双醋瑞因软膏，其主要成分双醋瑞因是一种作用缓慢、分子量较小的蒽醌类化合物，具有较强消炎作用。双醋瑞因在表皮和真皮下水解为大黄酸，大黄酸能够抑制体内外IL-1β和其他促炎细胞因子的生成和作用活性，从而阻断机体与EBS相关的炎症信号通路，加强表皮组织和皮肤水疱的愈合。但目前，包括EBS在内的任何类型的EB的治疗方案都未得到FDA批准。

FDA已于2018年8月9日将CCP-020纳入指定的EBS治疗药物研发快速通道计划（ Fast Track development program）。该计划表明，CCP-020有机会进行优先审查并与FDA频繁互动。此前，FDA授予CCP-020治疗EB的孤儿药物认定和治疗罕见儿童疾病资格。

目前，CCP-020正在进行 DELIVERS全球第一阶段研究，旨在评估其安全性和有效性。在之前完成的17名EBS患者参与的II期临床试验中，经过4周的治疗后，使用CCP-020治疗的患者中有60%的患者皮肤起泡症状减少了40%以上，相比之下，溶剂组的这一比例仅为18%。在这一研究中，有6例使用CCP-020的患者出现不良反应(AE)，而溶剂组出现了11例。主要不良反应包括起泡症状加重(1例)、瘙痒(1例)和皮肤感染(1例)。然而，研究人员认为上述不良反应均与治疗无关也没涉及到治疗部位。

 罹患EB的儿童（网图）

Castle Creek Pharma成立于2015年，总部位于伊利诺伊州的Parsippany，是致力于加速生物医学研究的全球医保公司Paragon Biosciences（已被Emalex Biosciences收购）的投资组合公司。CCP致力于为患有罕见的、严重的或令人虚弱的皮肤病患者开发创新疗法。