已有4款基因编辑试剂盒上市，这家公司致力为科研用户提供专业CRISPR载体

2002年，CRISPR一词首次进入了人类视野。谁也没有料想到，十几年时间，CRISPR应用技术飞速发展，已成为现今最热的基因编辑工具。

CRISPR全名Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsequences，是指古细菌DNA片段中一段成簇的有规律地间隔交织的短回文重复序列。这个序列是古细菌在外源DNA侵入时，切下一小段外源DNA放置进自身DNA尾部累计形成的。

这是古细菌的一种免疫防御机制，这些添加在自身尾部的外源DNA片段，但凡遇到同源的外来DNA，就会转录成crRNA，crRNA与tracrRNA联合形成sgRNA（single guide RNA）复合体，引导外切酶切断外来DNA，达到免疫防御的效果。

临近CRISPR的碱基序列被称为Cas基因。人类目前能够掌握的是临近CRISPR的第九个位点的Cas9基因，这个基因表达是一种外切酶。人类通过设计sgRNA序列和Cas9，形成一个能够精准切割DNA的“魔术剪刀”复合体，这种技术被称为CRISPR/Cas9。

在CRISPR/Cas9技术出现之前，科研人员能够使用的基因剪刀还是ZFN（zinc-finger nucleases）和TALEN（transcription activator-like effector nucleases）这两种技术。2013年，美国哈佛医学院的Chad Cowen和丁秋蓉在《Cell Stem Cell》上发表了首次将CRISPR和TALEN的对比研究，显示CRISPR系统具有更高的基因编辑效率。

“丁秋蓉是我在中科院读博士时候的师姐，她回国在中科院任教授之后，我们有过深入的交流，一致认为将基因编辑技术应用于干细胞中进行疾病模拟，对于致病机理的研究、药物有效性及毒性的筛选方面有较大的应用前景。”观梓健康创始人李程博士回忆道。

如果进行商业化应用，则需要一个稳定的研发平台。自2014年底开始，李程博士就一直在关注基因编辑技术的最新应用和国内发展环境。2017年，在安进公司(Amgen)负责干细胞药物研发平台搭建的张进教授辞职回国，李程博士便立即联系上张进教授，告之其自己想搭建基因编辑研发平台的的想法。两人随即一拍即合，于2017年2月，杭州观梓健康科技有限公司成立了。

观梓健康是一家运用基因编辑技术为制药工厂和科研客户定制细胞株的生物公司，公司除了基因编辑细胞系，还提供载体/文库构建服务以及高通量遗传筛选技术服务。

公司创始人李程毕业于浙江大学，后攻读中科院生物化学与分子生物学博士。博士毕业后，李程在细胞治疗药物研发公司担任过研发副总，也在干细胞药物研发公司担任过企业研究院研发总经理。2015年6月，李程作为联合创始人创立了一家干细胞药物研发公司，这些组建团队、推进干细胞药物进入CDE进行细胞质量品评的实战经验，为李程创建观梓健康打下技能基础。

观梓健康团队的其他成员有来自哈佛、中国科学院等世界顶级研究机构的，还有来自跨国企业从业多年的资深内行。

观梓健康以“基因编辑”与“多能干细胞技术”为核心，开发新型细胞与基因疗法。并以高通量遗传筛选，为科研机构的新药开发节约研发时间，规避研发失败风险。公司成立一年半间，获得了浙江海外高层次人才创新园的创业重点项目支持，并在杭州风尚智慧谷建设完成符合GMP标准的实验平台建设。

2017年底，公司自主研发完成基因编辑服务相关试剂产品4款。2018年3月，公司作为浙江大学继续再教育中心独家合作伙伴，面向全国联合开办“基因编辑技术研习班”，推动行业发展，并广受业界好评。同年4月，观梓健康入选“拜耳初创计划上海”第三期。8月获得“杭州市高新技术企业”荣誉。

观梓健康合作的科研机构（图片来源：观梓健康官网）

截止目前，公司通过自主研发已申请国家发明专利12项，其中两项已获得发明授权，并已有基因编辑服务配套试剂盒、基因编辑稳转细胞株、原代细胞基因编辑服务、多能干细胞及间充质干细胞基因编辑服务四种产品。其中基因编辑试剂盒已有四款上市，分别是CRISPR/Cas9(puro)表达载体构建试剂盒、CRISPR/Cas9(GFP)表达载体构建试剂盒、CRISPR突变检测试剂盒和慢病毒包装试剂盒。公司同时向科研和药物研发机构提供基于基因编辑技术的高通量遗传筛选服务，为科研、药研客户节约研发成本，提升研发效率。

科学家创业最应避免的就是闭门造车——费了九牛二虎之力铸造了一把“屠龙刀”，而到市场上一看，这个世界上并没有龙。所以，观梓在产品转化之初，便以“做对产品”为第一要义，根据市场的需求和客户反馈，不断优化产品与服务，在这个过程中完成服务迭代及产业升级。

观梓健康目前有以下三个方向的转化，其一是进行基因功能研究，为科研客户提供基因编辑产品；其二是利用人类基因组背景的疾病，测试药物敏感性和精准化药物用量，加快企业客户的药研速度，降低其研发风险；最后，公司为一些细胞治疗、抗体研发的制药工厂提供改造工程细胞株服务，提高药物有效性、安全性，并量化生产产量。

此外，观梓健康开发出了具有专利保护的长片段基因敲入技术，极大提高了在原代细胞和多能干细胞中中的敲入效率，为构造疾病模拟细胞模型奠定了基础。

李程表示，公司后续会持续补充体外基因编辑产品线，加强在原代细胞及干细胞基因编辑方面的技术优势。同时利用基因编辑技术开发临床快速检测产品，并应用于病原微生物检测等领域。

公司将继续夯实自身技术服务平台，覆盖更全面的科研及药物研发的级别需求，并根据客户需求开展更多定制化服务。