究竟谁让基因初创公司Dimension Therapeutics成功上市？

Dimension Therapeutics 公司在今年九月份提交了IPO（公开募股）申请，该公司位于马萨诸塞州剑桥市，是一家主要研究血友病药物的基因公司。此次申请Dimension Therapeutics希望通过公开募集社会资本，来支撑正在进行的血友病和其他罕见疾病基因疗法的探索研究。从社会公共和私人公司的跨界投资者那里募得6500万美元资金仅仅五个月后， Dimension就提出上市申请。在过去几年中，跨界投资者在生物科技创业领域投入了大量的资金，这无疑大大有助于Dimension的上市。

Dimension由Fidelity生物科技有限公司和RegenxBio（专注于基因疗法的公司）牵头成立于2013年10月，在不到两年时间了就完成了上市申请，并且拿到了9000万美元的创业风险投资，包括去年与拜耳的合作。Dimension主要产品是针对肝相关的罕见病及基因突变疾病的基因治疗产品，Dimension上市的拳头产品如下表，除了和拜耳合作的针对hemophilia A的DTX201，商业权属于双方共有外，其余产品商品权都归 Dimension所有：



对于不熟悉Dimension的人来说，这家公司只不过是在过去几年当中兴起的基因疗法初创公司中的一家而已。随着基因疗法的兴起，与该领域的一个非常有争议的先驱人物Wilson有关，Wilson是宾夕法尼亚大学的基因治疗专家。他曾联合主导过1999年臭名昭著的基因人体临床试验，导致了18岁少年Jesse Gelsinger 的不幸死亡。但是在这之后，Wilson渐渐成为基因医疗领域关键人物，他成功找到了药物输送腺病毒群，也就是AAV技术（adeno-associated virus），并因此发明了RegenX基因疗法（治疗方法是将正确的基因序列对应插入患者缺陷的基因序列中，以此来对抗疾病）。包括Dimension在内的很多基因公司都是基于此技术成立的。


Dimension想利用此技术找到治疗A或B型血友病和一些罕见性代谢紊乱的疾病的方法。目前Dimension公布的两种目标罕见疾病是鸟胺酸氨甲醯基转移酶（OTC）缺乏症（死去少年Gelsinger所得疾病）和1a型糖原贮积病。目前，B型血友病的研究是Dimension做的最好最深入的，今年9月10号，Dimension宣布FDA通过了了DTX101疗法的资格认定，公司计划在年底对DTX-101进行临床试验。

目前至少有七中关于治疗血友病（一种因为分子结构缺失导致患者血液凝结障碍的疾病）的疗法，这只是其中一种。包括Spark Therapeutics (纳斯达克股票代码: ONCE), BioMarin Pharmaceutical (BMRN), Baxalta (BXLT), Biogen (BIIB), UniQure (QURE)和 Sangamo Biosciences (SGMO)六家在内的六家上市公司都在进行相关的研究。


通过与拜耳的合作，目前Dimension已经开始着手对于A型血友病名为DTX-201的基因疗法的研究。2014年6月，Dimension Therapeutics公司作出一系列举措不断推进基因治疗疗法，与拜耳公司签订了一项总价值约2.5亿美元的协议。

根据这一协议，拜耳公司将资助Dimension公司开发的治疗A型血友病的所有临床前研究以及随后的前期临床研究。一旦获得成功，拜耳公司将负责最后的临床上三期研究，并将获得这种疗法的全球商业权利。而Dimension公司将会保留B型血友病疗法的所有权。Dimension的主要股东有Beacon 生物风险基金 (实际由Fidelity控制), OrbiMed以及New Leaf 风投，每家公司都持有Dimension5%以上的股票。

自从基因医疗以药物“传递工具”的发现和前期不错的临床数据为标志“重生”以来，该领域也遭遇了一些挫折。包括Avalanche生物科技和Celladon在内的几家公司，由于临床试验的不理想，股票一路下跌。

其实不管当时IPO上市申请成功与否，Dimension和RegenX这两家基因公司目前的状态，都是检验投资者对基因疗法态度的非常不错的“晴雨表”。实际上，10月21日，Dimension已经对外宣布公开发行550万股，每股13美元的普通股，10月22日终于成功在纳斯达克全球精选市场上市，股票代码“DMTX”。

翻译：刘建秋

责编：张楠