过去几年，细胞与基因治疗（Cellular and Gene Therapy, CGT）产业势如破竹。数款基因治疗产品在国内获批上市，为患者带来福音。与此同时，多家本土相关企业接连获批临床，细胞与基因治疗产业进入临床阶段。发展按下加速键的CGT产业，市场竞争极速加剧，多方力量跃跃欲试，亟待进入相关赛道。
与此同时，CGT产业仍然面临着许多挑战，例如CGT产品的质量和批次一致性问题、高成本和高定价的限制，也促使CGT产品的优化和迭代十分迫切。同时，CMC的重要性不容忽视，设计出好的产品、降本增效、做出有疗效的好药是每个CGT企业的愿景。因此，产业链服务企业、高质量的供应商成为产业升级的重要推力。
近日，由HIEA、行诚生物、翌圣生物、赛赋医药、博瑞策、香港奥星集团、君联资本、ATLATL飞镖创新中心联合举办，动脉新医药承办的【不用卷，行更远】 CGT产业升级系列·园区行活动第一站，在上海ATLATL飞镖创新中心举行。
在最后的全场开放麦讨论环节，ATLATL飞镖创新中心的创新部执行总监陆文渊、朗信生物研发副总倪卓昱、优卡迪生物副总汪伟、安杰世泽律师事务所合伙人顾龙，以及主持人行诚生物的商务和市场副总裁，中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖博士，就《通过CMC协同助力创新企业实现稳健，快速，节省地从IIT/IND到BLA》这一话题，展开了分享。
讨论嘉宾（从右至左依次为）：刘肖、陆文渊、倪卓昱、汪伟、顾龙
以下为各位演讲嘉宾的精彩观点总结：
一家创新药企将管线从IIT/IND推进到BLA，稳健、快速、节省这三个特质，肯定同时都想具备。但迫于时间和壁垒等各种因素，很多企业难以满足这种“既要，还要”的需求，只能侧重于发展某一个特质。
对此，陆文渊表示，“站在飞镖创新中心的角度，我们更倾向于帮助企业在快速推进管线的基础上，尽量把其他工作做得更好。我们为什么看重速度？因为目前整个生物医药行业，其实是在和时间赛跑。CGT企业在合作和融资方面，大家也更倾向于尽快拿到足够好的数据，跟合作方进行谈判和探讨。”
ATLATL飞镖创新中心作为乙方，倾向于帮助企业加速推进项目，尽快取得好的成绩。作为甲方代表的汪伟、倪卓昱则表达了不一样的观点。
汪伟讲述：“在我看来，制药企业发展的不同阶段，它的要求也不一样。在立项或申报IND等管线研发初期，速度肯定比较重要。等到产品进入了临床和商业化阶段，则要追求‘稳’。但这是一把‘双刃剑’，因为追求稳定的过程中，会减慢产品推进的速度。不过如果以始为终进行产品设计和商业化，在打通所有环节之后回过头来看，这种不同阶段不同追求的方式，反而可以让产品更快更好地走向市场。”
倪卓昱也表达了类似的看法，“我觉得这三个特质都很重要，但是什么是最重要的，这需要权衡。在研发产品的过程中，我们永远需要做选择和权衡。比如在进行融资或面对监管机构时，其实稳定和快速同样重要，我们需要尽可能快速地将创新产品做得扎实。”
基于前面三位的发言，刘肖总结，“这三个特质都很重要。但是基于当下这个资本寒冬的时间阶段，很多药企都只有一次，甚至没有试错的机会。初创企业在一味地往前赶的时候，也应该把其他工作做得更扎实。”
陆文渊则分享了飞镖创新中心曾经孵化过的相似案例，“例如我们去年孵化的基因治疗企业科动生物。它启动时只有一个科学家。成立初期，飞镖快速地帮助科学家筛选方案，产生了有效实验数据。今年，这家企业已经正式落地了，它也凭借第一批有效的数据和具有产业深厚背景的创始人团队拿到了诺和诺德等大型药企创赛冠军和资金支持。因为企业前期已经快速地建立了壁垒，在行业发展速度上已经有了优势，所以接下来企业将在巩固有优势的前提下，稳定地前行。”
随着产品管线的推进，自建厂房或寻找CDMO合作也是一个必须提前考虑的问题。
对此，汪伟表示：“一款产品涉及的产业链很长，如果企业想要高效且低成本地推进产品线，除了自建一部分厂房之外，还需要与优秀的产业链伙伴合作。我们在后续的产品开发过程中，如果管线布局较多，且处在不同阶段。我们也会寻找不同的合作伙伴，来进行不同的技术转移，以快速推进产品商业化进度。”
在商业化过程中，供应链则与产品成本有着密不可分的关系。除此之外，产品成本还与国产替代、专利布局、药厂运营、医保体系等各种因素有关。
而细胞与基因治疗又与传统药物不同，这些新兴疗法除了需要建立全新的安全有效的CMC，其成本和商业化价格也是人们重点关注的问题。
倪卓昱讲述，“让CGT产品价格变得可及，这是一件势在必行的事情。首先，我们会在产品设计的源头下功夫，降低有效剂量。说到定价，因为我们公司目前并没有走在最前面，所以在后续定价时，我们会参考一些已经获批的CGT产品的价格。当然，我们在保证产品安全有效的前提下，也在尽可能节约成本，包括生产成本、检测成本、研发成本、供应商原材料和设备成本等。对于供应商成本的控制，毫无疑问，越早考虑越好。但是供应商研发的替代品是随着时间逐步推出的。如果一款产品在商业化阶段的中晚期去进行原料的变更，则需要高昂的代价和成本。新的原料固然有可观的性价比优势，但是这时候需要平衡替换的成本。”
汪伟补充道，“我们应该理性看待国产替代这个问题。也许在替代的过程中会花费时间，带来某些风险。但是我们应该给国产替代一个机会。对于供应商的设备、耗材，第三方合作方的技术工艺等，国内外企业都在不断地升级和改造。当我们给国产企业足够的试错和成长空间时，我认为国产企业在质量上也能够逐步达到全球领先的水平。”
站在飞镖创新中心的角度，陆文渊则表示，“飞镖本身作为一个平台，我们在与大牌的海外供应商建立合作关系时，也很乐意和国内相关产品的公司进行合作。在飞镖创新中心内，我们有各家的设备，企业可以根据自身需求自行选择设备产品进行实验，企业在不同研发阶段和融资阶段，也会有不同的设备需求。我们也希望看到中国生物医药本土的、完整的生态环境和产业链。此外，也有一些投资机构来这边调研，希望我们出具一些客观的第三方数据，帮助他们去做一些国产设备和进口设备的参数对比，帮助业内去选择和判断。”
顾龙则站在法规制度的角度，提供了另一番看法，“国产替代的过程中，会涉及IP合作的问题。当国内企业跟龙头企业合作，拿到一些专利技术或关键IP时。在协议中往往会加一些专利侵权的条款。比如加一些竞业方面的限制，针对一些具体的产品所在的细分赛道，做一些不竞争的约束，通过这种约束从源头上去防止滥用IP做产业化的权利。”
对于国产替代，刘肖也分享了自己总结的四个观点，“首先，国产替代大部分都是以成本优势进入市场。其次，过去几年，供应链紧张也是国产替代快速崛起的重要原因。再而，政治局势，贸易局势等因素，也让本土供应商快速成长，保证产业不被卡脖子。最后，生物医药是一个生态圈和产业链，我们需要共同去成长。如今，许多国内优秀的供应商除了价格占据优势外，还同时具有质量可靠、批间稳定等优势。”
而在BD交易中，企业的专利和know-how如何去保护？顾龙强调，“BD交易相较于股权交易来说，没有特定的形式。每一个项目里面客户投入的资源和诉求都不一样，其首付款、里程碑付款、后续的商业化分成等各有差异。这种时候，项目引进方最好是拿到专利的共有权利，这对于后续长期的商业化运营有很大的帮助。”
不仅是在IP授权与合作方面，在BD和出海方面，顾龙也积攒了相应的案例和经验进行分享，“在寒冬环境下，不管是投融资市场还是二级市场，亦或是已上市企业与未上市企业，都面临着资金压力。在这种情况下，BD合作明显会更活跃一些，这对于Biotech企业的发展起着积极的作用。”
刘肖讲道：“总之，不论是CDMO和Biotech之前的合作，还是Biotech与Biotech之间的合作，亦或是其他形式的合作，合作过程中的专利保护和授权范围都十分重要。随着中国创新药企的快速发展，未来我们将会有更多的创新产品和技术与全球企业合作。在这个过程中，大家如何投钱、分钱、建立专利护城河，是企业在发展初期就应该重视的问题。”
对于CGT领域的现状和未来，汪伟总结道，“CGT领域目前正处于一个百花齐放，各种工艺路线、厂房的设计、CMC的建立都共存的时期。但是从节约资源、降低成本的角度来看，其实我们可以梳理出一些可以共性的问题和个性的问题。共性的部分大家可以共享，产业链上下游也可以基于此快速建立相关标准和规范，推动CGT产业发展和后期监管的规范。”
倪卓昱补充，“今天大家从甲方、乙方等不同角度去讨论了多个问题。其实这些立场都是多变的，当我们研发产品，和CDMO、供应商等企业合作时，也许我们是甲方；但是当我们的CGT产品获批上市后，面对临床患者，我们就变成乙方了。不管是哪一方，我希望产业链多方联合起来，抱团成长，将中国的创新药推向国际化。”
陆文渊则说，“作为一个曾经的药企研发工作者，我希望未来能够看到更多CGT领域CMC工艺的迭代，涌现出更多的降本增效的方案；作为一个投资人，我希望能够看到更多的创新产品，去解决目前临床尚未解决的难题。”
最后，刘肖谈及：“我们从最开始的快、稳、省哪个更重要，谈到了后续的国产替代及其相关法律问题。基于我过去十几年的产业经验，我认为一个生态圈要发展良好，制药企业等甲方应该满足患者的需求，供应商等乙方则应该满足甲方的需求。随着政策。经济、形式的发展，产业链伙伴也将发展得丰富多样。”
渝公网安备 50011202502165号
