9家单位共同发力，打卡CGT产业升级园区行第一站！

作者：傅可昕 2023-12-06 18:04

“一个人可以跑得很快，一群人可以行的更远。”

11月29日下午，由HIEA、行诚生物、翌圣生物、赛赋医药、博瑞策、香港奥星集团、君联资本、ATLATL飞镖创新中心联合举办，动脉新医药承办的【不用卷，行更远】 CGT产业升级系列·园区行活动第一站，在上海ATLATL飞镖创新中心举行。

活动由CGT产业链服务企业联合发起，发挥各家优势，通过设备、原料、耗材、工艺设计及好的检测方法等方面助力CGT创新企业开发出好药，推动产业升级。

行诚生物的商务和市场副总裁，中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖博士担任主持，邀请CGT产业创新企业、投资人、临床专家等，从行业投融资趋势、临床前研究、CMC、产业化等多角度进行交流探讨。同时设置了自由开麦讨论环节，让整场活动不停留在单向的输出，而是时刻充满讨论，气氛热烈，在场嘉宾均积极参与发言。

▲ 刘肖｜行诚生物商务和市场副总裁

中国药企管理协会MAH专委会副主任委员

上海张江生物医药基地开发有限公司副总经理、上海市浦东新区生物产业行业协会副会长兼秘书长刘刚先生为活动开场致辞。他对生物医药行业的当前现状发表了见解，对未来的行业发展持乐观与支持态度，同时对园区进行了简要介绍，并欢迎更多企业入驻张江园区。

▲刘刚 | 上海张江生物医药基地开发有限公司副总经理、上海市浦东新区生物产业行业协会副会长兼秘书长

动脉网总编辑刘东代表承办方致辞，作为在生物医药行业深耕了十多年的媒体人，刘东对此次活动的价值给予肯定，并热切期盼企业们能够在这样的平台上阐述自己的需求，表达自己的意愿，最终达成链接。

▲刘东 | 动脉网总编辑

资本视角下的细胞基因治疗行业投融资

君联资本执行董事戚飞

细胞基因治疗，CMC是瓶颈，创新是关键。

分享要点：资本遇冷，大健康一级市场投资处于调整期，二级市场表现为大幅度回撤，但放在产业角度看是中国医疗创新和投资走过的第一个周期，中国的创新医药已经一举步入了全球的医药产业链，新药研发数量进入了全球第一梯队，出海交易坚挺，在国际市场上开始拥有一席之地。对于行业泡沫和周期，管线和生产重复的建设的情况需要时间去消化，募资困难在短期内可能不会有所改善，企业们要调整策略和心态，做好持久战的准备，力求先穿越这个周期。细胞基因治疗这一类创新技术的发展CMC 往往是瓶颈，过往五年CMC的基础设施已经初步建立，创新是中国细胞基因治疗未来最大的机会，如今大家再去考虑立项时，要放在全球视角看，规避follow，聚焦创新，并且思考如何选择合作伙伴，借助中国临床和CMC的优势用低成本去做创新。

▲戚飞 | 君联资本执行董事

细胞基因治疗生产原料科学降本增效的密码

翌圣生物研发科学家滕以刚

从融资情况看，基于AAV递送载体领域受到更多关注。

分享要点：基因治疗作为一种有望彻底治愈疾病的手段，尚处于探索阶段，普及性和商业化模式还有待明确。由于技术难度和生产成本高昂，价格始终是基因疗法的一个痛点，药物最终的经济可及性大大影响其商业化程度。翌圣生物的上游产品PEI 转染试剂为 R&D、GMP 级别产品，满足从研发、工艺开发到大规模生产的使用需求，获FDA DMF备案，GMP 级别符合ISO 13485质量管理体系。镁孚泰生物作为翌圣生物的全资子公司拥有六大技术平台，分别为双向酶理性设计与定向进化平台、多宿主高效表达平台、发酵工艺开发平台、纯化工艺开发平台、超洁净生产平台以及分析与质控平台，能够满足相关企业的需求。

▲滕以刚 | 翌圣生物研发科学家

基因治疗药物开发CMC关键点

行诚生物科学技术生产副总裁李军辉

做质粒，免层析。

分享要点：AAV的制备工艺中有 sf9 suspension, co-infection with 2 Bac 和 HEK293 suspension, Triple transfection 两种体系，目前商业化阶段两种体系实力相当，但近年来随着HEK293系统滴度不断提升,接近1E+12vg/mL，293系统的优势更明显。此外，从病毒GMP生产角度来讲，293细胞株的选择十分重要，在早期开发阶段就要选一个来源清晰的、合规的细胞株；此外，在细胞扩增和反应器培养阶段如果有好的传代策略，可能会节省成本。行诚生物在病毒包装方面有很大优势，目前可以做到2000升的规模，AAV产品500升的规模已经做了十多个GMP批次。重组病毒包装的重要起始物料——质粒，在上游工艺开发中除了常见的质粒的高产率、高超螺旋纯度等指标外，关键序列结构的保证也面临着很多挑战，通过质粒上游工艺的开发和平台特有的高通量检测筛选手段，可以确保菌株和发酵中关键DNA序列结构的稳定性。

▲李军辉 | 行诚生物科学技术生产副总裁

细胞制剂IIT与IND双轨制融合下的临床前研究

赛赋医药安评中心（京南）副总经理刘静

CGT产品的异常免疫，重点观察免疫源性和免疫毒性。

分享要点：详细介绍了IIT的概念、各国研究及监管现状，并列明IIT与IND申请的区别。细胞制剂的临床前研究设计，一般需要根据临床评价体验、细胞特点等进行个案设计，从干细胞和免疫细胞两种情况理解通用原则。列举赛赋医药合作的三个细胞制剂临床前研究案例，分别为未经修饰的自体免疫细胞制剂、CAR-T细胞（IND）和DC细胞的设计方案。赛赋医药可以为创新药企提供新药筛选，非临床的药效药袋独立的评价、注册咨询，以及临床一站式服务，同时通过了 NMPA 的GLP 全项认证。

▲刘静 | 赛赋医药安评中心（京南）副总经理

国际化细胞基因治疗质量标准的本土实践

博瑞策生物首席战略官CSO 王鑫

先审计，再买单。

分享要点：对亚太区域细胞基因治疗行业的市场规模、管线情况进行分析及展望，并预测随着药物形态的不断迭代，药物市场对于检测需求会越来越大，整个细胞基因治疗市场中检测成本大概会占到基础成本的 20% 。举例说明生物安全检测在生物制药过程中的重要性，同时对于生物安全控制策略以及质量要求做出具体阐述。博瑞策生物恪守全球最高质量标准，致力于为抗体药物、细胞基因治疗药物、核酸药物、疫苗等生物制品提供全面的质控解决方案。对于博瑞策能为生物制品检测提供的服务和价值，大家可以 “先审计，再买单”。

▲王鑫 | 博瑞策生物首席战略官CSO

提供科技型制药工程解决方案，

提升细胞治疗工艺效能

香港奥星集团细胞治疗解决方案专家金磊

和细胞治疗行业一同关注‘c’ GMP，一同与‘时’俱进。

分享要点：细胞治疗商业化生产阶段，存在四大挑战。首先，国内外法规趋同，对研究者和生产企业对产品开发的标准要求更高、更严格、更要符合全球标准；其次，开放操作和手动操作逐步到商业生产所需的自动化和密闭处理，仍需努力；再次，需要从贴壁细胞培养过渡到悬浮细胞培养以最大限度地提高可扩展性；最后，缺乏污染控制相关的专业人才和知识，应如何建立正确的污染控制策略以应对生产中的污染与交叉污染问题。在细胞制备过程中，实验室环境中微生物污染与产品交叉污染的风险始终存在，因此必须加强控制。密闭系统能有效提高无菌保证水平，降低污染风险。隔离器是提高工艺和质量控制的必由之路。建立完善的质量体系，加强药品上市许可持有人委托生产监督管理。以数字化和信息化提升细胞治疗生产工艺效能，实现满足当前和未来需求的商业化GMP生产能力。

▲金磊 | 香港奥星集团细胞治疗解决方案专家

【Panel】通过CMC协同助力创新企业实现稳健，

快速，节省地从IIT/IND到BLA

在最后的全场开放麦讨论环节，ATLATL飞镖创新中心的创新部执行总监陆文渊、朗信生物研发副总倪卓昱、优卡迪生物副总汪伟、安杰世泽律师事务所合伙人顾龙，以及主持人行诚生物的商务和市场副总裁，中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖博士就《通过CMC协同助力创新企业实现稳健，快速，节省地从IIT/IND到BLA》这一话题展开分享。

谈及“过去、现在和未来，稳健、快速和节省哪个更重要？” 飞镖陆文渊总认为，若在有限选择的情况下，尤其是在孵化器中看到的早期项目，倾向于在快速的基础上尽量能够把稳健做到最好，目前整个生物医药行业还是争分夺秒，与时间赛跑。朗信倪卓昱总表示，稳健和快速都很重要。当然不同的阶段关注的侧重点可能不一样，在早期研发阶段争取IND时，可能需要“快速”获得融资市场的关注；但是长期来看，从IND扎实地转向临床，或者到以后商业化阶段，稳健地做好创新工作更重要。

除此之外，作为主持人的行诚生物刘肖总在此环节也积极阐述，在提及商业化阶段考量工艺变更占比成本时，他认为CAR-T产品的成本已经降到百万元以下，未来在50万以内的成本也会有很大机会，甚至能够探到30万以下。在回顾曾经在国外供应链从业制造焦虑，' 不要使用国产替代，替代后的质量会下降不符合 GMP ' 的言辞时，他表示科技无国界、CMC 无国界，我们需要给国产供应商更多时间，给予更多支持，这才是细胞基因治疗行业得以良性发展的基石。

优卡迪汪伟总谈及与CDMO的合作，他提出如果有一个好的供应商可以帮助避免很多踩坑情况，发挥资金使用和药品开发积累的优势，有助于产品早日惠及患者，这对甲乙双方企业都有很大的参考意义。同时安杰世泽顾龙律师从法律角度浅谈行业趋势，CGT行业中BD合作是有效的发展模式，例如某一个核心基因的序列或基因组，同时需要创新的适配载体和系统，可以与CDMO、CRO公司做共同研发，共同承担成本、共担风险，结合各自在不同的技术平台的优势，促进CGT产业升级的与发展。