提供支持近年来，随着国内CAR-T产品——倍诺达和奕凯达相继获批，以及BCMA CAR-T疗法产品Carvykti成功“出海”，细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）领域备受关注，CGT行业被认为是下一个十年的黄金赛道。众多企业纷纷入场，布局CGT赛道，带动了CGT研发管线快速增长。
但在这场CGT产业化的“竞赛”中，CGT药物CMC工艺开发和GMP生产高门槛成为药企推进CGT药产业化进程的阻碍，创新药企自建产能进行药物生产面临着人员培训和管理艰巨、生产成本偏高、工艺流程复杂、风险控制经验不足等问题，因此更倾向于将药物生产委托给CDMO企业。CGT行业对CDMO企业的依赖性让其成为这一赛道的关注重点，促进了CGT CDMO产业兴盛与市场快速扩容。
上海佰炼生物医药科技有限公司（以下简称“佰炼医药”）便是一家现阶段专注提供一站式CGT CDO（Contract Development Organization）委托服务的公司。
佰炼医药于2021年在浦江临港国际科技城智慧广场成立，旨在通过创新工艺赋能初创企业推动生物创新药的“第一公里”转化，加速CGT药物可及性。公司通过向创新药企提供细胞与递送技术研发、CMC工艺开发以及GMP中试生产等服务，帮助其在研管线有效完成POC临床验证和IND申报阶段工作，进而协助企业将确定性较大的管线推进到注册临床试验以及商业化阶段。
创立佰炼医药前，创始人王海峰曾在国内一家提供慢病毒载体技术服务的上市公司担任研发总监，与团队一同为医院和科研院所的客户提供基于RNA干扰的慢病毒包装和细胞功能验证服务，拥有十多年的细胞和病毒载体工艺开发和生产经验。2016年，王海峰从一个技术研发者转变为一个创业者，先后创立了图翎生物（医麦客）和脉影生物两家专注于国内CGT行业发展的数字化产业服务平台。
左：创始人、董事长 王海峰，右：联合创始人、商务副总裁 王伟
图片来源：受访者供图
在此期间，王海峰带着团队从媒体入手，追踪国内外生物创新药领域最前沿的信息，通过社群和线下活动串联生物创新药的产业链闭环，正因如此赶上了国内CGT领域新技术爆发时期，此时众多Biotech企业布局这一赛道，发展至今，国内CGT市场正在逐步成熟，随之带来的是大量的CDMO委托服务需求。
于是，王海峰抓住这一发展机会，组建团队，成立公司，冲进CGT市场，面向CGT领域企业提供一站式CDO与CMO服务，以帮助企业将产品从概念验证等早期阶段推进至临床和商业化阶段。
佰炼医药的核心团队皆拥有数十年CGT行业经验，都曾担任重要管理职务并成功完成类似CAR-T、AAV、溶瘤病毒、外泌体等新药项目的工艺开发与IND注册申报。
此外，其他联合创始人从国内上市公司走出，并且具有海外服务细胞与基因治疗企业的CDMO经验，为佰炼医药带来了丰富的管理经验和潜在的客户。
值得注意的是，团队还具有中美双报的服务能力，可以为客户海外布局打通出海障碍。目前公司全职人员超过70人，硕博学历占比约20%，中高层管理者大多毕业于MIT、北京大学、复旦大学、清华大学、上海交通大学等国内外知名高校。
佰炼医药团队成员
图片来源：受访者供图
由于CGT药物工艺生产难度大，生产过程复杂，部分候选药物难以从临床前成功迈入临床试验。根据美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）统计，截至2022年Q3，全球在研CGT管线达到2031个，呈逐季度上升趋势，CGT疗法已占到全球在研管线的约10%。
尽管CGT临床前研究以及临床管线的数量在逐年增加，但其进入临床失败率也逐渐增加。药企难以自建产能进行大规模GMP生产和推进研发进程。根据Informa Pharma Intelligence联合BIO和QLS推出的药物临床开发综合报告，2011—2020年，CGT在研管线成功进入临床Ⅰ期的总体获批率仅为7.9%。
因此，CGT CDMO服务成为创新药企突破病毒载体工艺及大规模GMP生产的工艺复杂、产能短缺和制备周期较长等困境的方法。据Pharmasalmanac统计，CGT行业的外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。
面对CGT行业的高外包需求，2022年，佰炼医药先后建成占地面积3000m2、符合cGMP和病原微生物BSL-2要求的实验室，该实验室建有符合IIT临床研究、毒理批及IND申报的多条A级生产线。
公司拥有多个核心的创新技术平台服务客户，包括早期成药性分析与验证、新型递送载体开发、 超螺旋与线性化质粒生产工艺、mRNA体外转录工艺、无血清病毒载体悬浮生产工艺、工程化外泌体生产工艺、免疫细胞/造血干细胞生产工艺以及以注册申报为终点的药品质量管理体系。
基于实验室的多个核心创新技术平台，佰炼医药为创新药企定制化提供包括新型递送载体开发（DD）、新型细胞技术开发（CD）、生产工艺开发（PD）、分析方法开发（AD）、质量体系开发（QD）、cGMP级小试和中试生产服务，同时开展中美注册申报、临床研究咨询、商务拓展等一站式药物CMC开发和中试生产服务，全面赋能初创企业推动生物创新药科研成果转化落地。
值得注意的是，佰炼医药不单单是为CGT企业提供临床新药的工艺开发和制备、已上市药物工艺优化和规模化生产服务，而是通过重点创新早期成药性分析与验证和新型递送载体开发技术，优化候选药物递送的组织特异性、载体结构等，帮助客户从研发源头上提高候选药物的有效性和安全性，避免候选药物在进入临床试验阶段后，再“回头”验证药物有效性与安全性，从而实现系统性降本增效。
王海峰表示：“CGT药物先导研究主要由高校、科研院所和医疗机构在实验室内推动，而把实验室研究转变为真正落地的产品，需要在概念验证阶段，再次全面验证候选药物的有效性、安全性等以评估其是否具备进入临床试验的可能性，从而规避不必要的研发风险，降低研发成本。”
此外，佰炼医药的技术布局与创新药企的研发进程“步调一致”。通过公司旗下的数字化产业服务平台，公司团队在研发早期阶段就与创新药企取得联系，深入解析客户在研候选药物及其技术原理，找到客户需求痛点，而后为客户提供定制化的工艺开发、质量研究、GMP生产与质控以及稳定性研究等一站式CDO服务。
今年，佰炼医药已成功交付一款CGT药物的委托开发项目，该项目已经获得国家药监局的受理，预计将于2024年年初获得IND批件。
截至目前，公司拓展了近百个潜在客户线索，其中有多款新型递送载体和CGT药物的CMC开发项目正在技术讨论和项目实施。
凭借专业的CDO服务能力，佰炼医药在2023年合计营收将突破2000万元，成员企业也并先后获得了国家高新技术企业、上海市科技型中小企业、上海市创新型中小企业、上海市专精特新中小企业等荣誉。
王海峰表示，“佰炼医药的发展路径分为三步走。第一步，以CDO为主建立服务客户的能力，积累技术优势和市场优势；第二步，在CDO服务的基础上，先后布局CTDO和CMO板块，拓宽服务范围；第三步，公司最终成为一家拥有CTDMO整体解决方案的创新企业，为客户长期提供专业稳定的一站式CTDMO服务。”
目前，佰炼医药正处于第一阶段。2021年，佰炼医药完成数千万元天使轮融资，用于推进GMP实验室建设和团队搭建。
公司目前正在筹划新一轮融资，以进一步推进CMO发展所需的设施建设，迈向第二个阶段。未来，佰炼医药将不断创新核心技术，拓展CTDO业务板块，在新型药物表征分析和检测方向解决未被满足的市场需求。
谈及未来，王海峰表示，“目前CGT领域仍存在许多技术难点问题，其中，‘卡脖子’的问题在于如何快速验证国产部分或全部替代的可行性，如何通过工艺优化，拿出与成熟产品的头对头比较数据，反向指导厂家进行产品迭代。因此，佰炼医药关注早期CMC开发，致力于影响更多创新药Biotech企业，帮助其推动在研药物进入人体试验，进而提高公司未来商业化竞争性以及资本市场融资能力。”
基于此，佰炼医药从CDO服务入手，以拓展新技术、新工艺、新产品为核心目标，不断增强团队在应对各类品种的CMC开发能力。
此外，公司不断创新技术工艺，提高检测分析和验证的服务能力，即“Testing”，帮助客户完成在研药物表征分析和杂质分析，从而提高成药质量，增加候选药物临床试验成功率和商业化的可及性。
根据弗若斯特沙利文分析，2016年—2020年，全球CGT CDMO市场规模从7.7亿美元增长到17.2亿美元，年复合增长率达22.4%，预计到2025年将达到78.6亿美元。而国内CGT CDMO市场规模将从2018年的8.7亿元增长到2027年的197.4亿元。
在CGT CDMO这一百亿赛道，佰炼医药将继续构筑专利护城河，创新技术提高工艺开发的成功率，加速药物临床转化，最终帮助药企降低药物的生产成本，为患者提供更多治疗选择。
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