提供支持当地时间10月31日，碱基编辑公司Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM）宣布与礼来达成协议，礼来将收购Beam与基因编辑公司Verve合作的心血管疾病碱基编辑疗法管线，其中包括针对PCSK9、ANGPTL3和未公开的肝脏介导的心血管靶点的项目。
根据协议条款，Beam将获得2亿美元的预付款和5000万美元的股权投资。在完成某些临床、监管和联盟事件后，Beam还有资格获得高达3.5亿美元的潜在未来开发阶段付款，潜在总交易对价总计高达6亿美元。
在该交易宣布之前，这家首个登陆纳斯达克市场的碱基编辑公司Beam，刚刚对其管道进行了重组和缩减，并公布了裁员约100人的计划。本次合作带来的现金流将为Beam的发展化解部分危机。
事实上，本次礼来花6亿美元投资基因编辑疗法，不过是其近年来在基因编辑赛道中浓墨重彩的一笔。
礼来最早布局基因编辑领域，要从2020年说起。那一年，美国科学家Jennifer Doudna和法国科学家Emmanuelle Charpentier获得诺贝尔化学奖，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域做出的贡献。这种基因编辑方法便是第三代基因编辑技术CRISPR/Cas技术。
或许是看到了基因编辑的巨大前景，2020年11月，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在27亿美元的合作，针对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法布局。
这次合作也是礼来公司正式下场基因编辑领域的一个信号。在此之前，礼来对基因编辑一直处于谨慎观望甚至些许“排斥”的态度。2019年，礼来首席执行官Dave Ricks在一次采访中甚至表示，“基因编辑领域暂时不是礼来所感兴趣方向”。
一个月后，即2020年12月，礼来又与基因治疗公司Prevail Therapeutics达成10.4亿美元收购协议，针对神经退行性疾病的基因疗法布局。
2022年12月，ProQR Therapeutics宣布扩大与礼来的许可和研究合作协议，通过扩大合作，两家公司将探索Axiomer平台的进一步应用，重点围绕RNA编辑药物的发现、开发和商业化。这项合作最早始于2021年9月，基于2021年9月的原始协议和本次扩展协议，ProQR总共有资格获得大约37.5亿美元在研究、开发和商业化里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费。此次协议总金额高达39亿美元。
今年5月，礼来全资子公司 Prevail Therapeutics 和基因编辑公司 Scribe Therapeutics 宣布达成合作，共同开发针对特定神经和神经肌肉疾病的体内基因编辑疗法。根据协议，Prevail 将向 Scribe 预付 7500 万美元，以获得 Scribe 的“CRISPR X”编辑技术的独家专有权。此外，Scribe 将有机会获得高达 15 亿美元的里程碑付款。
今年6月，礼来以总计超5亿美元，与Verve 达成合作，重点推进Verve针对脂蛋白 (a）的临床前的体内基因编辑疗法。根据协议内容，Verve将负责推动靶向Lp（a）的体内基因编辑疗法的研发，直至I期临床试验完成；礼来将负责随后的开发、生产和商业化活动。根据协议条款，Verve将获得6000万美元前期付款，此外礼来将负责研发项目直至I期临床试验的费用。此外，Verve还可能获得高达4.65亿美元的里程碑付款。
前文所述，近日，礼来以总计6亿美元，与Beam、Verve达成合作，共同开发心血管疾病碱基编辑疗法管线。
按照潜在合作金额来计，礼来从2020年底开始布局基因编辑赛道后，其累计金额已超百亿美元。“一哥”对于基因编辑的青睐不言而喻。
不止礼来这位医药界的全球“一哥”对基因编辑疗法青睐有加，诺和诺德、阿斯利康、辉瑞、诺华、赛诺菲、协和麒麟等多家发展成熟的全球性企业，都与基因编辑公司有合作在研项目或者是自己有基因编辑在研项目。
在国内，基因编辑领域的发展也如火如荼，药明、百奥赛图、辉大基因、瑞风生物、邦耀生物、本导基因、启函生物、沙砾生物等多家企业都有布局。
除了上述所提到的一小部分企业之外，还有冰山之下的更多企业，也在应用这一底层工具，去开发出更多创新药物。不过大部分该领域的企业覆盖到产业端时，可能更倾向于将显性的药品本身的里程碑进展对外进行宣传，所以大部分企业针对基因编辑工具的开发和优化都十分“低调”。
基因编辑作为细胞与基因治疗行业的奠基石，在近年来随着细胞与基因治疗行业的快速发展，也在飞速前进。这一“低调”的底层技术，在近期开始变得高调，FDA对其监管政策也在逐渐放松。
最近，基因编辑领域就发生了数起大事件。
10月23日，在时隔将近1年之后，Verve宣布FDA解除了对其核心产品VERVE-101的临床搁置，Verve计划开始将美国患者纳入其基因编辑疗法 VERVE-101 的 Ib 期试验。Verve首席科学官 Andrew Bellinger 在声明中表示：“这一许可，首次使得体内碱基编辑候选产品能够在美国进行临床开发。”
此前，FDA 对基因编辑的处理一向谨慎，对于碱基编辑的顾虑更大。这次FDA解除搁置，意味着其对基因编辑项目批准态度的转变，也将为其他基因编辑企业的临床试验提供经验。
10月27日，FDA 将审查有史以来第一个基于 CRISPR的基因编辑疗法exa-cel（exagamglogene autotemcel），预计 12 月 8日出最终结果。该款药物为首个基于CRISPR基因编辑的基因治疗产品，适应症为镰刀型细胞贫血。
FDA发布文件，将于当地时间10月31日（也就是国内时间的今天）召开一次咨询委员会（AC）会议，评估 exa-cel 疗法的安全性。据 FDA 发布于 10 月 27 日的简报文件显示，FDA 的审查员已经关注到两家公司提交的安全性数据，exa-cel 疗法中脱靶编辑可能带来的影响，将成为顾问讨论 exa-cel 风险与收益时的关键议题。
全球首个CRISPR基因编辑药物的最终结果如何？各大药企豪掷数亿的基因编辑赛道的未来如何？让我们拭目以待。
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